Investigadores de la Universidad de Massachusetts (Estados Unidos) han demostrado que el cromosoma X puede ser desviado para neutralizar el cromosoma responsable de la trisomía del cromosoma 21, conocido como síndrome de Down.
Las personas con síndrome de Down nacen con tres copias del cromosoma 21, en vez de las dos habituales. Esta trisomía del cromosoma 21 provoca discapacidad cognitiva, inicio temprano de la enfermedad del alzhéimer, defectos cardiacos, un mayor riesgo de leucemia infantil y disfunción del sistema endocrino.
Los responsables de esta investigación han demostrado que la copia extra del cromosoma 21, responsable de esta patología, puede ser desactivada en el laboratorio con el uso células madre derivadas del paciente.
Esta investigación proporciona una evidencia de que el defecto genético subyacente responsable del síndrome de Down puede ser eliminado en las células en cultivo, lo que abre el camino para estudiar la patología. Gracias a este descubrimiento, en un futuro se podrían establecer objetivos terapéuticos potenciales para el desarrollo de terapias.