Es una hormona glucoproteica cuya función principal, aunque no la única, es la regulación de la producción de glóbulos rojos de la sangre. Se han encontrado receptores de EPO en tejidos no hematopoyéticos. Así el efecto de EPO a nivel de sistema nervioso central (SNC) tiene un efecto neurotrófico y neuroprotector, previniendo la muerte de las neuronas ante el estímulo hipóxico o del glutamato; este efecto neuroprotectivo ha sido confirmado en investigación clínica, en pacientes con infarto cerebral agudo. Con respecto a la acción de la eritropoyetina (EPO) sobre los vasos sanguíneos, estimula la angiogénesis y la producción de endotelina y otros mediadores vasoactivos. Igualmente existen receptores de EPO en los cardiomiocitos y uno de los focos de investigación es su papel protector del miocardio.
Se utiliza en la insuficiencia renal terminal y para mejorar otras anemias, incluso en pacientes pediátricos y neonatos.