En menos de 12 meses, la colaboración entre la compañía Chemotargets, con base en Barcelona, y la startup norteamericana Galyan Bio, ubicada a Berkeley (California), ha generado el primer candidato clínico diseñado con inteligencia artificial para el difícil ámbito de las enfermedades neurodegenerativas. Se trata de un fármaco first-in-class (con un mecanismo de acción totalmente innovador) para la enfermedad de Huntington (EH), que se prevé que inicie sus ensayos clínicos en 2022.
La enfermedad de Huntington es un trastorno neurodegenerativo de origen genético que afecta a miles de pacientes en todo el mundo. Actualmente no tiene curación, únicamente existen terapias dirigidas a paliar sus síntomas, algunas con procedimientos muy invasivos. El nuevo tratamiento oral pretende retardar la patología en los pacientes sintomáticos y retrasar la manifestación en los portadores del gen sin síntomas.
"El desarrollo de nuevas moléculas mediante la química médica siempre ha sido un proceso laborioso y costoso. Hemos utilizado las plataformas de descubrimiento de fármacos para acelerar considerablemente este proceso. Nuestras expectativas se superaron con creces, puesto que identificamos 6 compuestos que podían unirse realmente a nuestra diana farmacológica. La optimización de uno de estos compuestos ha dado lugar a un candidato a fármaco preclínico para la EH", explica el Dr. Marius Galyan, director general de Galyan Bio.
La plataforma de diseño de fármacos utiliza métodos nuevos de exploración agnóstica de la proteína diana para realizar un cribado virtual basado en fragmentos de todas las posibles áreas de unión a fármacos. A continuación, los fragmentos se unen automáticamente para diseñar moléculas de unión eficaces. Los métodos utilizados son especialmente adecuados para dianas nuevas, difíciles y no abordables anteriormente, así como para dianas farmacológicas para las que se requiere una alta selectividad de isoformas.
"Estamos absolutamente encantados de haber contribuido eficazmente a la obtención de un candidato a fármaco innovador para la enfermedad de Huntington. Tener una prueba tangible de que nuestros diseños de novo conducen a pequeñas moléculas bioactivas progresables en un proyecto de descubrimiento de fármacos lo es todo para nosotros. Esto significa que nuestra plataforma in silico está preparada para abordar otras proteínas diana nuevas y difíciles, para las cuales no existen modalidades terapéuticas", apunta el Dr. Jordi Mestres, fundador y actual director científico de Chemotargets.