Un estudio presentado por un grupo de investigadores españoles ha recibido el Premio de Investigación en Hemofilia Europa ASPIRE 2013, otorgado por Pfizer. Este trabajo pretende contribuir al avance en el diagnóstico y tratamiento de esta patología.
En concreto, este trabajo plantea la investigación sobre la producción, el procesamiento, la secreción y la vida media del factor VIII de coagulación en células derivadas de pacientes con hemofilia. El proyecto ganador deberá desarrollarse en los meses posteriores a la concesión del premio.
Según señala el Dr. Rafael Parra, uno de los investigadores galardonados y coordinador del Banco de Sangre y Tejidos en la Unidad de Hemofilia del Hospital Vall d'Hebron (Barcelona), "se trata de un proyecto de carácter traslacional cuyo objetivo final es ofrecer una nueva herramienta versátil para la investigación farmacológica en hemofilia y que, incluso, podría abrir puertas hacia una farmacología personalizada".
Además de la Unidad de Hemofilia del Hospital Universitario Vall d'Hebron y el Banco de Sangre y Tejidos, también participarán en el estudio otros investigadores que aportarán su conocimiento y experiencia en diferentes áreas.
Según apunta el Dr. Parra, desde el punto de vista científico, el trabajo conjunto de todos ellos en cuanto al uso de células genéticamente corregidas podría permitir obtener "una forma de terapia génica ex vivo que puede reducir los riesgos de respuesta inmune y en el futuro podría ser una alternativa más conveniente que los enfoques actuales en el abordaje de la hemofilia".