Un consorcio europeo denominado EUROFANCOLEN ha puesto en marcha un proyecto para el tratamiento de los pacientes con anemia de Fanconi a través de la corrección del defecto genético en las células madre de la médula ósea.
La anemia de Fanconi es una enfermedad hereditaria grave que se caracteriza por un fallo de la médula ósea, un aumento de la predisposición al cáncer y diversas anomalías congénitas. Hoy en día, el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas es el único tratamiento definitivo para las manifestaciones hematológicas de la enfermedad.
Para llevar a cabo este proyecto se utilizarán nuevos fármacos muy potentes para movilizar células madre desde la médula ósea a la sangre periférica de los pacientes. Posteriormente, se servirán del desarrollo de un nuevo vector lentiviral, virus modificados que portarán un gen terapéutico para facilitar la corrección del defecto genético de estas células madre de por vida.