En la leucemia, las células sanguíneas inmaduras (los blastos) proliferan y se reproducen de manera incontrolada en la médula ósea, acumuládose tanto en ésta como en la sangre hasta el punto de reemplazar las células normales. Existen varios tipos de leucemia y la mayoría de ellos se desarrollan a partir de las células que se van a diferenciar a glóbulos blancos (de ello deriva su nombre griego que significa "sangre blanca"). El tratamiento y el pronóstico van a variar dependiendo del tipo de leucemia de cada enfermo.
Los primeros síntomas son cansancio, falta de apetito o fiebre intermitente. A medida que la afección avanza, aparecen síntomas relacionados con la ocupación de la médula ósea por las células cancerosas, como dolor de huesos, anemia (ya que estas células malignas desplazan a los glóbulos rojos) y síntomas hemorrágicos por desplazamiento de las plaquetas, como petequias o grandes hematomas, hemorragias de nariz, la boca, recto o en el cerebro.
La evolución de la enfermedad depende del tipo de glóbulo blanco afectado y de la velocidad de progresión. Las leucemias linfáticas afectan a los linfocitos, mientras que las mieloides afectan a los mielocitos, precursores de los granulocitos de la sangre (un tipo de glóbulo blanco). Las leucemias agudas progresan rápidamente, mientras que las leucemias crónicas se desarrollan de forma lenta.
Los distintos tipos de leucemia son responsables de, aproximadamente, del 25% de los cánceres infantiles.