En España, se estima que cada año se diagnostican unos 900 nuevos casos de ELA (Esclerosis Lateral Amiotrófica), según la Fundación Española para el Fomento de la Investigación de la Esclerosis Lateral Amiotrófica. La ELA es una enfermedad neuromuscular en la que las motoneuronas, un tipo de células nerviosas que controlan el movimiento de la musculatura voluntaria, disminuyen su funcionamiento y mueren, provocando atrofia muscular.
Hasta el momento, su causa es desconocida. El fracaso de un gran número de ensayos clínicos con compuestos neuroprotectores justifica la búsqueda de enfoques más allá de la farmacoterapia, como técnicas para reemplazar la pérdida de motoneuronas mediante la implantación de nuevas células. Las investigaciones científicas se han centrado en la viabilidad de las células hematopoyéticas de las terapias de regeneración de tejidos.
El Dr. Jaime Pérez de Oteyza, hematólogo y director médico de SECUVITA, recuerda que "los científicos consideran que utilizar las células madre para aliviar los síntomas e incluso revertir la progresión de la enfermedad es el enfoque más realista con el que podemos trabajar". "En estudios de roedores con ELA, la infusión intravenosa de células madre mononucleares de cordón umbilical de sangre y células madre de la médula ósea ha demostrado retrasar el inicio de la enfermedad y aumentar la supervivencia", indica el Dr. Pérez de Oteyza, y recuerda el caso clínico de un trasplante de células madre de cordón umbilical en médula espinal de un paciente de ELA de 63 años llevado a cabo por médicos de Hannover, Alemania . El objetivo de la terapia celular fue inducir protección a las neuronas motoras espinales de células no neuronales, retrasando el desarrollo de la ELA en el paciente. Se observó que el deterioro clínico de la enfermedad parecía ser desacelerado y la puntuación ALSFRS-R (escala revisada de valoración funcional de la ELA) se mantuvo estable durante un período de 10 meses a partir del trasplante de células de cordón umbilical.
Recientemente, la revista Neurology publicaba los resultados de un ensayo clínico -financiado por el Instituto Nacional de Alergias y Enfermedades Infecciosas (NIAID, en sus siglas en inglés)- cuyo objetivo era evaluar la seguridad, eficacia y durabilidad de la estabilización de la enfermedad tras someterse a una terapia inmunosupresora de alta dosis y el posterior trasplante autólogo de células hematopoyéticas para reconstruir el sistema inmune. Los resultados indican que, cinco años después, hasta el 69% de los pacientes continúan sin experimentar una progresión de la enfermedad, al no observarse un avance de los síntomas o la discapacidad asociada ni la aparición de nuevas lesiones cerebrales. Tal como afirma el director médico de SECUVITA, "el trasplante de células madre es una posible opción terapéutica para disminuir la progresión de la ELA" y destaca que "las procedentes de cordón umbilical (SCU) se presentan como buena vía de estudio por la facilidad de su extracción y su mayor riqueza en células madre hematopoyéticas, por delante de la médula ósea o la sangre periférica, ambas de difícil extracción y menor compatibilidad".
En el futuro, el tratamiento de muchas enfermedades podrá abordarse desde las propias células del individuo. La medicina regenerativa pretende aplicar células, reemplazar tejidos u órganos dañados, por otros creados a base de células madre del propio paciente o de donantes. Así, enfermedades ahora sin tratamiento podrían ser reconsideradas. "Desde hace diez años en SECUVITA nos dedicamos a la conservación de células con toda su vitalidad y potencial: las más jóvenes que cualquier persona puede conservar, las de la sangre del cordón umbilical y las mesenquimales del tejido del cordón. Son una fuente celular que en su mayoría está exenta de virus y bacterias y que puede conservarse durante décadas. La investigación avanza poco a poco, pero el potencial va creciendo exponencialmente", afirma Santiago Luengo, director general de SECUVITA.