Cuando sangran los tumores benignos alojados en el riñón, ponen en peligro la vida del enfermo. Estos tumores son la manifestación de la esclerosis tuberosa, una enfermedad minoritaria que hasta ahora no contaba con más tratamiento que la cirugía, pero que desde ahora podrá tratarse con un medicamento gracias al trabajo de investigación de este grupo de científicos. Las intervenciones quirúrgicas realizadas hasta ahora reducían la cantidad de tejido funcionante del riñón (parénquima renal) con el consiguiente declive de la función renal y otras posibles consecuencias.
Según ha declarado la coordinadora del estudio, la Dra. Roser Torra, "este descubrimiento abre por primera vez la puerta al tratamiento específico no invasivo de esta enfermedad minoritaria. El principal problema en la esclerosis tuberosa no es la simple presencia de los angiomiolipomas, sino el riesgo de sangrado que esto conlleva y pone en peligro la vida del paciente. Por eso la disminución en un 55% del tamaño del tumor es muy beneficiosa, porque reduce mucho el riesgo de sangrado. La esclerosis tuberosa hasta ahora solo podía contar con la cirugía y otros tratamientos invasivos y desde ahora podrá tratarse con un medicamento".