La personalización de la profilaxis supone el presente y el futuro de las terapias para el tratamiento de la hemofilia. Así lo demuestran las evidencias clínicas que prueban que el protocolo de tratamiento debe individualizarse tanto como sea posible en función de la edad, el acceso venoso, el fenotipo de sangre, la actividad física y la disponibilidad de concentrados de factor de coagulación, de manera muy diferente a como lo hacen las terapias convencionales a demanda, que se basan exclusivamente en dosis fijas ajustadas al peso del paciente.
Además, esta individualización en la profilaxis puede suponer un ahorro del gasto sanitario considerable. Así lo asegura la Dra. Rosario Pérez Garrido, del Servicio de Hematología del Hospital Virgen del Rocío de Sevilla: "Los estudios realizados en adultos comparando el tratamiento a demanda con la profilaxis, demuestran que en pacientes en profilaxis hay una disminución significativa de los sangrados pero con un incremento importante del coste del tratamiento. Con la profilaxis personalizada, al permitir realizar un ajuste de la dosis, se podría minimizar el gasto farmacéutico".
Así lo ha explicado en el marco del XVII Workshop en Coagulopatías Congénitas celebrado por Baxter, bajo el auspicio de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia. Según apunta esta experta, el tratamiento profiláctico individualizado es efectivo en todas las edades: "En la infancia, la personalización permite a los profesionales adaptar los días de infusión para mantener niveles más elevados de Factor VIII (del que carecen estas personas) cuando el paciente los requiere. En la adolescencia, las infusiones se pueden administrar en periodos de mayor actividad que pueden estar ocasionados por aumentos de la actividad física. Ya en la edad adulta, la profilaxis individualizada permite adaptarse a la vida sedentaria de algunos pacientes o a su estado articular".
Los agentes baipás, eficaces en el tratamiento de los pacientes que desarrollan inhibidores
Según la Dra. María Fernanda López, de Xerencia de Xestión Integrada de A Coruña, "entre el 20% y el 30% de las personas con hemofilia grave y el 4 y el 10% de los pacientes con casos leves desarrolla en algún momento un inhibidor al tratamiento, lo que dificulta el tratamiento".
Como explica esta experta, con el desarrollo de estos inhibidores "se producen episodios hemorrágicos graves, aparece o empeora la artropatía hemofílica, limitando la movilidad, se incrementa la necesidad de visitas frecuentes al hospital y el absentismo laboral y escolar. Todo ello influye negativamente en la calidad de vida de los pacientes y merma su integración social".
Actualmente los únicos tratamientos capaces de eliminar los inhibidores son los esquemas de inmunotolerancia. Con ellos se consiguen erradicar los inhibidores en un gran porcentaje de pacientes; sin embargo, como señala esta experta, "en aproximadamente el 30% de los casos no se erradicará el inhibidor con programas de inmunotolerancia o los pacientes no son subsidiarios de ser incluidos en uno de ellos".
En estos casos, la mejor opción terapéutica es la profilaxis con los llamados agentes baipás. Según explica la Dra. López, "los resultados de dos estudios ponen en evidencia la superioridad de la profilaxis frente al tratamiento a demanda en estos pacientes, con una reducción de las hemorragias del 60-72%. También han demostrado un incremento en la calidad de vida al prevenir o evitar la progresión de la artropatía y reducir hospitalizaciones y absentismo escolar y laboral".
En este sentido, la Dra. López destaca que "el tratamiento de los episodios hemorrágicos agudos con ellos es altamente eficaz, con tasas de respuestas que se aproximan al 90% de los casos". Esto permite resolver la mayoría de los episodios hemorrágicos, con pocos efectos adversos, y realizar con seguridad las intervenciones y procedimientos invasivos que se precisen. "En este sentido, Feiba, un tratamiento de Baxter, tiene la ventaja de permitir infusiones más distanciadas entre las dosis, lo que facilita los programas domiciliarios", apunta la Dra. López.
Una aplicación médica online permite individualizar el tratamiento a cada paciente
Con el objetivo de optimizar el tratamiento de los pacientes, independientemente de su edad, condición clínica o de haber desarrollado o no inhibidores, Baxter ha lanzado recientemente una aplicación médica online; un producto innovador que hace más fiable el perfil farmacocinético y que, según la Dra. Pérez Garrido, "permite realizar una profilaxis personalizada ajustada a la farmacocinética del paciente con tan solo dos muestras de sangre", en lugar de las once necesarias hasta ahora.
"Esta aplicación médica online ha puesto en manos de los clínicos la posibilidad de crear perfiles farmacocinéticos individuales y realizar un cálculo del régimen de dosificación más ajustado. Con esto podríamos optimizar el gasto farmacéutico a la vez que ajustamos los intervalos entre dosis, suponiendo una mejoría en la calidad de vida de los pacientes", subraya esta experta.