La Fundación Gaspar Casal, con la colaboración de Novartis Onclology, ha celebrado el ‘Encuentro Multidisciplinar de Terapias Avanzadas CAR-T: avanzando sin riesgos'. Una jornada que ha reunido a expertos de las diferentes disciplinas con el objetivo de debatir y reflexionar en torno a los nuevos retos y oportunidades derivados de la llegada de las terapias CAR-T, desde el punto de vista de los diferentes actores implicados.
Las terapias CAR-T se han convertido en el referente de la medicina personalizada y están transformando el abordaje y el pronóstico de muchas enfermedades onco-hematológicas. Sin embargo, presentan un gran desafío para los Sistemas Sanitarios a nivel estratégico, legislativo, científico y asistencial. Estas implicaciones han sido objeto de debate en las diferentes mesas celebradas en este encuentro.
Y para ello ha contado con la participación de profesionales e instituciones de primera línea como Juan del Llano, director de la Fundación Gaspar Casal; Marta Moreno, directora de Market Access & Public Affairs de Novartis Oncology, Francisco Zaragozá, catedrático de Farmacología de la Universidad de Alcalá, Julio Sánchez Fierro, experto en Derecho Sanitario; Carmen Martínez de Pancorbo, directora Gerente del Hospital Universitario 12 de Octubre de Madrid; Ángela Figuera, jefe de Sección Clínica y Coordinadora de Trasplante del Servicio de Hematología del Hospital de La Princesa; Melchor Álvarez de Mon, catedrático de Medicina y director del Departamento de Medicina y Especialidades Médicas de la Universidad de Alcalá de Henares; José Manuel Martínez Sesmero, jefe de Servicio de Farmacia del Hospital Clínico San Carlos de Madrid; Cristina Avendaño, jefa del Servicio de Farmacología Clínica del Hosptial Puerta de Hierro; Guillem López-Casasnovas, catedrático de Economía de la Universidad Pompeu Fabra de Barcelona; María Castellano, catedrática de Medicina Legal de la Universidad de Alcalá de Henares; Begoña Barragán, presidenta del Grupo Español de Pacientes con Cáncer; Álvaro Lavandeira, presidente del Instituto de investigación y formación de salud (IFSASALUD) y expresidente de Ashemadrid.
Durante la jornada los expertos han coincidido en destacar que la llegada de terapias avanzadas como las terapias celulares CAR-T constituyen "una auténtica revolución terapéutica, al tiempo que ofrecen un horizonte esperanzador para quienes padecen patologías hematológicas muy graves", ha recordado Sánchez Fierro quien ha puesto de manifiesto la necesidad de un análisis y un aprendizaje conjunto, así como una definición del manejo asociado desde los diferentes sectores. Al respecto, el mismo experto ha destacado que "hay muchas cuestiones organizativas asociadas que requieren respuestas desde los planos ético y legal, y que conviene abordar cuanto antes, con el fin de hacer frente situaciones de incertidumbre para los pacientes y para los profesionales sanitarios."
Por su parte, Zaragozá ha destacado las implicaciones desde el ámbito científico y asistencial, "las terapias CAR-T representan un cambio de paradigma, lo que implica la necesidad de incrementar la formación científica y asistencial de los sanitarios que han de manejar estos medicamentos. Asimismo, se trata de una aprendizaje en cascada desde las autoridades regulatorias, agentes legislativos locales, hasta llegar a médicos y farmacéuticos que finalmente manejarán directamente el medicamento, previamente autorizado".
Las terapias CAR-T en el Sistema Nacional de Salud Español
La terapia CAR-T es una terapia de administración única creada individualmente para cada paciente que implica un proceso de fabricación de alta complejidad: los linfocitos T (un tipo de glóbulo blanco) son modificados genéticamente fuera del organismo para que, al ser reinfundidos en la sangre del paciente, sean capaces de reconocer y destruir las células cancerosas.
En España, en concreto, desde el pasado mes de diciembre 2018 los pacientes pediátricos y adultos jóvenes hasta 25 años con leucemia linfoblástica aguda (LLA), así como los pacientes adultos con linfoma B difuso de célula grande (LBDCG), pueden ser tratados con la terapia CAR-T de Novartis KYMRIAH (tisagenlecleucel). Se trata, por lo tanto, de la primera y única terapia de células T con receptores de antígenos quiméricos (CAR-T) incluida en la financiación del Sistema Nacional de Salud de nuestro país. Para Moreno, la llegada de esta terapia pone de manifiesto la importancia de hallar "nuevos modelos y estrategias de colaboración con las instituciones sanitarias a fin de poner a disposición de los pacientes los tratamientos más innovadores, buscando el equilibrio entre acceso a la innovación y sostenibilidad del sistema sanitario".
Este tipo de tratamiento ha demostrado respuestas duraderas en pacientes con enfermedades que actualmente se enfrentan a tasas de mortalidad elevadas y necesitan nuevas opciones que aumenten significativamente la supervivencia.
Otro de los temas abordados en el encuentro ha sido el papel del Plan para el Abordaje de las Terapias Avanzadas puesto en marcha por el Ministerio de Sanidad el cual establece cómo organizar de forma planificada, equitativa, segura y eficiente la utilización de los medicamentos CAR-T. Aunque para los expertos reunidos "todavía requiere bastantes concreciones para que, en la práctica, pueda ser útil", ha matizado Sánchez Fierro.
Entre estos aspectos a concretar se encontrarían algunas concreciones organizativas, detalles sobre la disponibilidad real de los fármacos autorizados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), determinación de supuestos sobre la fabricación en centros hospitalarios, delimitación del modelo de financiación, fijación de procedimientos especiales para farmacovigilancia, la aprobación de acciones formativas para profesionales sanitarios, el apoyo a la investigación, delimitación de competencias entre médicos y farmacéuticos, coordinación entre los servicios autonómicos de salud, son algunos de los temas pendientes que "habrá que afrontar con diligencia y con la máxima transparencia. Así lo exige la seguridad de los pacientes", ha concluido Sánchez Fierro.
Investigación y convivencia de las diferentes terapias CAR-T
Otro de los puntos tratados en la jornada ha sido la importancia de seguir investigando en estas terapias y la convivencia de las terapias CAR-T académicas e industriales. Mientras que la única terapia aprobada hasta la fecha en España es industrial hay diferentes hospitales trabajando en el desarrollo de este tipo de terapias, las denominadas CAR-T académicas.
Desde el punto de vista legal, Sánchez Fierro ha mencionado que "este tipo de terapias necesitan de una regulación minuciosa, exigente y rigurosa debido a su complejidad. A partir de ahí, conviene tener muy presente que la llamada vía académica es una excepción a las reglas generales de la Unión Europea y que tal excepción sólo será admisible caso a caso y siempre que lo autorice la Agencia Española de los Medicamentos (AEMPS). De modo que no sería lógico que en España acabase convirtiéndose en la vía general y preferente de acceso a las CAR-T".
Al este mismo respecto Zaragozá ha querido señalar que "esperan que a ambas terapias se les exijan los mismo requerimientos de eficacia y seguridad, algo que logran los medicamentos cuando son autorizados por los organismos regulatorios. Por lo tanto, deberían pasar los mismo filtros así como todos los estudios básico y clínicos correspondientes al registro".