Los adolescentes y adultos con hemofilia B disponen de una nueva opción terapéutica con la aprobación en España de Refixia® (nonacog beta pegol), de la compañía farmacéutica Novo Nordisk. Está indicado para la profilaxis, tratamiento a demanda de sangrado y cobertura hemostásica en procedimientos quirúrgicos en adolescentes (mayores de 12 años) y adultos con hemofilia B (déficit congénito del factor IX, FIX, de coagulación).
Sus características farmacocinéticas favorables junto a la posología de administración destacan entre sus valores diferenciales según los especialistas en hemofilia. Como explica la Dra. Mª Teresa Álvarez Román, Jefe de Sección de Hemostasia del Hospital Universitario La Paz, "es un concentrado de FIX de vida media extendida con características farmacocinéticas mejoradas, que permitirán que el paciente tenga una mayor protección frente al sangrado con menos infusiones intravenosas, lo que favorecerá una mejor calidad de vida y mayor integración en la vida laboral. Destaca también su posología, con una sola administración a la semana e incluso cada diez días en algunos pacientes, lo que hace que sea una atractiva estrategia terapéutica para el tratamiento de los pacientes con hemofilia B".
Para el Dr. José Ramón González Porras, de la Unidad de Hemostasia y Trombosis del Servicio de Hematología del Hospital Universitario de Salamanca-IBSAL, "con una dosis semanal de 40 UI/kg de Refixia los niveles del factor IX se mantienen en el rango de no hemofilia durante la mayor parte del tiempo. La administración semanal consigue unos niveles valle de FIX no vistos hasta la fecha, del 27%. Por tanto, se consigue una menor carga de tratamiento, con menos inyecciones y una mayor cobertura hemostática".
La glicopegilación, tecnología de prolongación utilizada para la extensión de la vida media, es un nuevo enfoque en la hemofilia B. Los productos pegilados han sido aprobados en hemofilia A y en otras áreas terapéuticas. "Los FIX de vida media extendida han sido una auténtica revolución. Han convertido a los pacientes con hemofilia B grave en leve, incluso varios días a la semana están en estatus no hemofílico, cambiando por completo el fenotipo hemorrágico del paciente, alcanzando en muchos casos el ansiado objetivo sangrados cero", detalla la Dra. Álvarez.
En la misma línea se manifiesta el Dr. González al afirmar que "estamos de enhorabuena en el campo de la hemofilia B. La llegada de los productos de vida media extendida como este ha supuesto un salto de calidad en el manejo de la hemofilia B. Los pacientes con menor número de inyecciones están mejor protegidos, de tal modo que pueden realizar una vida normal".
Hemofilia B, el tipo de hemofilia menos frecuente
El factor IX es una proteína que se encuentra de forma natural en la sangre y ayuda a detener el sangrado. Sin embargo, en la hemofilia B ese factor IX falta o no funciona correctamente. Quienes viven con hemofilia B, varones principalmente, pueden sufrir hemorragias prolongadas en articulaciones, músculos u órganos internos, bien de forma espontánea o tras un accidente o traumatismo quirúrgico. Una terapia de sustitución como esta aumenta los niveles plasmáticos de factor IX, lo que permite corregir temporalmente la deficiencia del factor y la tendencia al sangrado.
La hemofilia es una enfermedad rara que afecta a unas 3.000 personas en España. La hemofilia B, en concreto, es la forma de hemofilia menos frecuente, y se estima que afecta a unas 319 personas en nuestro país, es decir, al 13,3% de quienes padecen hemofilia.